نجاح غير مسبوق لتقنية التعديل الجيني في معالجة مرض وراثي

الحدث الصحي

تمكن باحثون للمرة الأولى من معالجة مرض وراثي من خلال تقنية التعديل الجيني على فئران في المختبر ما قد يفتح الباب أمام علاج مماثل لدى البشر على ما أظهرت نتائج أولية لأعمالهم.

ونشرت هذه الدراسة في مجلة "ساينس" الأميركية. واستخدم الباحثون تقنية "كريسبر-كاس 9" التي طورت العام 2012 وهي الأكثر فعالية بسبب دقتها الكبيرة في تصحيح الخلل في الحمض الريبي.

وهي بسطيه وغير مكلفة ومستوحاة من عملية طبيعية تستخدمها البكتيريا لمقاومة الفيروسات. وقد اختار جلة "سينس" تقنية "كريسبر" كافضل انجاز علمي العام 2015 إلا أنها تثير جدلا كبيرا أيضا بسبب قدرتها على تغيير الارث الجيني للأجيال المقبلة في حال استخدمت على الأجنة البشرية.

وتظهر النتائج الأخيرة المسجلة على فئران قدرة "كريسبر" على تصحيح الخلل الجيني بعد الولادة. ويطال حثل دوشين العضلي طفلا من كل خمسة الاف عند الولادة خصوصا من الذكور ويتمثل بتلف تدريجي غير قابل للعلاج للعضلات بما في ذلك عضلات القلب إذ أن جسم الانسان لا يعود قادرا على انتاج بروتين ديستروفين.

وتوصل الباحثون بفضل تقنية تعديل المجين إلى تصحيح عمل الجينات التي تسمح بإنتاج هذا البروتين الأساسي في تشكل الياف العضلات. وقال معدو احدى الدراسات الثلاث "إن هذا التقدم يشكل أول نجاح لتقنية تعديل الحمض الريبي في معالجة مرض جيني لدى حيوان ثديي حي كامل النمو، مع استراتيجية قد يمكن تطبيقها على علاج بشري".

وسبق لباحثين أن توصلوا في المختبر من خلال تقنية "كريسبر" إلى تصحيح تحولات جينية مسؤولة عن مرض دوشين بعد زرع خلايا أخذت من مرضى. ونجح باحثون آخرون في تعديل الجينات التي تعاني خللا في خلايا جنينية بشرية مزيلين بذلك خطر الاصابة بهذا المرض.